替莫唑胺是一种新型的口服二代烷化剂咪唑四嗪类衍生物，在体循环生理pH状态下，迅速转化为活性产物MTIC(3-甲基-(三嗪-1-)咪唑-4-甲酰胺)。MTIC的细胞毒作用主要表现为DNA分子上鸟嘌呤第6位氧原子上的烷基化以及第7位氮原子的烷基化，通过甲基化加成物的错配修复，发挥细胞毒作用。

　　替莫唑胺作用于肿瘤细胞分裂的各个时期，为细胞周期非特异性药物，具有广谱抗肿瘤活性，目前主要用于多形性胶质母细胞瘤或间变性星形细胞瘤。Pietanza等进行的一项II期临床研究探讨了替莫唑胺在复治小细胞肺癌中的疗效，共入组64例患者，其中，敏感复发的患者48例，难治性患者16例，给予替莫唑胺75mg/m2/d，连用21天，28天一周期。

　　结果，客观缓解率达到23％，而对于脑转移的患者，38％的患者脑内病灶达到了稳定或缩小。在美国NCCN2013年第2版小细胞肺癌指南的更新中，首次将替莫唑胺推荐为复治小细胞肺癌的可选择方案之一，对于复发时间在6个月以内的敏感型或难治型复发患者均可选择替莫唑胺作为化疗方案。