2014年3月17日(美国时间),法国医药公司Pierre Fabre(皮尔法伯)对外宣布,公司旗下的儿科药Hemangeol(盐酸普萘洛尔)获FDA批准。Hemangeol是第一个也是唯一一个FDA批准治疗婴幼儿血管瘤的药物。
普萘洛尔(英文名:propranolol ,中文商品名:心得安)是治疗心脏病尤其是冠心病的经典老药,于上个世纪60年代投入临床使用。其发明者、英国科学家Sir James W. Black正是凭借它而获得1988年诺贝尔生理学或医学奖。
自2008年美国《新英格兰医学》杂志介绍心得安成功用于血管瘤的治疗后,心得安为婴幼儿血管瘤(infantile hemangioma )的有效治疗提供了新的方法,其疗效显著、不良反应小,给广大血管瘤患儿带来了福音,也为血管瘤的基础研究提供了新的思路。该治疗源于法国Bordeaux儿童医院Léauté-Labrèze等医生的偶然发现(serendipitous discovery),最早的报道发表于2008年6月世界权威医学杂志《新英格兰医学杂志,NEJM》,同时也在波士顿举行的国际血管瘤与脉管性疾病研究学会(ISSVA)大会上发布,堪称是血管瘤治疗历史上最重大的发现之一。
2015年2月19日,世界权威医学杂志《新英格兰医学杂志,NEJM》再次发表全文论著,作者法国Bordeaux儿童医院Léauté-Labrèze等医生在全世界16个国家56家医院进行了迄今为止最大的婴幼儿血管瘤临床试验,作者使用普萘洛尔对多达456例患儿进行治疗,结果发现口服盐酸普萘洛尔3mg/kg/d治疗6个月,疗效明显高于1mg/kg/d,经过长达1年多的临床随访,患儿无体重减轻、心肺功能异常,无神经系统发育障碍等情况出现。而出现便秘等肠道症状、睡眠障碍等情况,均为短期不良反应。
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