传统的分类是根据抗肿瘤药物的来源及其药物的作用机制进行分类，分为烷化剂、抗代谢类、抗肿瘤抗生素、植物类、杂类、激素平衡类药物等六大类。根据抗肿瘤药物对细胞增殖周期中DNA合成前期（G1期）、DNA合成期 (S期)、 DNA合成后期 (G2期)、有丝分裂期 (M期)各时相的作用靶点不同，又分为细胞周期特异性药物和细胞周期非特异性药物二大类。1、细胞周期特异性药物，作用特点只限于细胞增殖周期的某一个时相，在一定的时间内发挥其杀伤作用。使用时宜缓慢或持续静脉注射、肌肉注射、口服等会发挥更大作用。主要包括抗代谢类及植物类药物，如作用于G1期的药物门冬酰胺酶等。作用于S期的药物氟脲嘧啶、甲氨喋呤等。作用于G2期的药物平阳霉素、亚硝脲类等。作用于M期的药物长春碱类、紫杉类、喜树碱类等。2、细胞周期非特异性药物，无选择的直接作用于细胞增殖周期的各个时相，作用较强，可迅速杀伤肿瘤细胞，其剂量与疗效呈正相关，以一次静脉注射为宜。此类药物包括烷化剂、铂类及抗肿瘤抗生素类等，如氮芥、环磷酰胺、美法仑、顺铂、卡铂、奥沙利铂、多柔比星、放线菌素-D、卡氮芥等。

　　随着对抗肿瘤药物研究的深入，进一步认识了药物在分子水平的作用机制，目前将临床药物进行如下分类：

　　一、细胞毒类药：

　　1、作用于DNA化学结构的药物：（1）烷化剂 如氮芥(HN2)、 环磷酰胺(CTX) 等。可使细胞中的亲核集团发生烷化反应，致DNA在复制中发生核碱基错误配对，引起密码解释错乱。同时双功能基的烷化剂常与DNA双链上各一鸟嘌呤结合，形成交叉联结，防碍DNA复制，也可使染色体断裂。DNA结构功能的破坏可导致细胞的分裂、增殖停止或死亡。但也有少数受损细胞的DNA经修复而活下来，造成耐药的出现。（2）铂类化合物 如顺氯氨铂(DDP) 、奥沙利铂(OXA) 等。可与DNA结合，进而破坏其结构与功能。（3）蒽环类药物 如多柔比星(ADM)、 吡柔比星（THP）等。可嵌入DNA碱基对之间，干扰转录过程，阻止mRNA的形成。（4）破坏DNA的抗生素　如丝裂霉素（MMC）、 博来霉素(BLM) 等。可使DNA单链断裂，阻止DNA的合成。2、作用于核酸转录的抗生素药物  如放线菌素-D(ACD) 、阿柔比星(ACLA) 等。由微生物所产生的非特异性抗肿瘤药，可对细胞周期各时相产生杀灭作用。3、影响核酸生物合成的抗代谢药物，为细胞周期特异性药，分别在不同环节阻止DNA合成，抑制细胞的分裂与增殖。根据其干扰的生化过程不同分为(1) 二氢叶酸还原酶抑制剂如甲氨蝶呤（MTX）。(2) 胸苷酸合成酶抑制剂如氟脲嘧啶(5-FU) 。(3) 核苷酸还原酶抑制剂如羟基脲(HU)。(4)DNA多聚酶抑制剂如阿糖胞苷（Ara-C）。(5) 嘌呤核苷酸互变抑制剂如巯嘌呤(6-MP)。4、影响蛋白质合成，干扰有丝分裂的植物类药 (1)长春新碱(VCR) 、紫杉醇(TAX) 等。影响微管蛋白装配，干扰有丝分裂中纺锤体的形成，使增殖细胞停止在分裂中期。(2) 高三尖杉酯碱，干扰核蛋白体功能，阻止蛋白质合成。(3) 门冬酰胺酶，可降解血液中的门冬酰胺酶，使细胞缺乏此氨基酸，影响氨基酸供应，阻止蛋白质合成。5、拓扑异构酶抑制药物 包括拓扑异构酶I抑制剂如伊立替康(CPT-11)和拓扑异构酶II抑制剂如依托泊苷(VP-16) 。可直接抑制拓扑异构酶，阻止DNA的复制和RNA的合成。6、其他细胞毒类药物如维甲酸、硼替佐米等。

　　二、影响内分泌平衡的药物。

　　起源于激素依赖性组织的肿瘤如乳腺癌、前列腺癌、子宫内膜癌、甲状腺癌等，仍然部分的保留了对激素的依赖性和受体。这些肿瘤可以通过激素的治疗，或对内分泌腺的切除而使肿瘤缩小。临床上所采用的内分泌治疗，可以直接或间接的通过垂体的反馈作用，改变机体的激素平衡和肿瘤发生、发展的内环境，以达到抑制肿瘤的作用。这类内分泌药物如雌激素、孕激素及其拮抗剂等。在乳腺癌临床常用的他莫昔芬是一种雌激素调变剂，是通过竞争肿瘤细胞表面的受体，干扰雌激素对乳腺癌的刺激而达到治疗作用。肾上腺皮质激素是通过影响脂肪酸的代谢，而致淋巴细胞降解，以达到对急性淋巴细胞白血病及恶性淋巴瘤的治疗作用。

　　1、性激素类药物 包括雄激素药物如甲睾酮等；雌激素药物如已烯雌酚等。2、性激素调变剂 包括抗雌激素药物如他莫昔芬(TAM)、托瑞米芬等；抗雄激素药物如氟他特米、比卡鲁胺等。3、芳香化酶抑制剂 如来曲唑、依西美坦等。4、孕酮类药物 如甲孕酮、甲地孕酮。5、促性腺激素释放素类药物 如戈舍瑞林、 曲普瑞林等。6、肾上腺皮质激素类药物 如泼尼松、地塞米松等。7、其他激素类药物 如甲状腺素等。

　　三、生物反应调节剂

　　是一类具有广泛生物学活性和抗肿瘤活性的生物抗肿瘤药物。此类药对机体的免疫功能有增强、调节作用，其作用机制是通过增强机体免疫发挥抗肿瘤作用。

　　1、细胞免疫增强剂 如白细胞介素-2、胸腺肽等。2、巨噬细胞增强剂 如干扰素、腺病毒P53等。

　　四、分子靶向药物

　　分子靶向治疗药物中，一类为用基因工程技术所产生的单克隆抗体。通过对受体的高选择性、亲和性和抗体依赖性的细胞毒作用，来杀灭肿瘤细胞，或抑制肿瘤细胞的增殖。另一类为作用于转导通路的药物。通过阻断或抑制细胞内信号转导通路的小分子化合物。

　　1、单克隆抗体药物 如曲妥珠单抗、利妥昔单抗、西妥昔单抗、贝伐单抗等。2、作用于转导的抑制药物 如吉非替尼、索拉非尼、厄洛替尼、拉帕替尼等。

　　五、中药制剂

　　参一胶囊、复方斑蝥胶囊、复方苦参注射液、亚砷酸、贞芪扶正颗粒等。

　　六、辅助治疗药物

　　1、升血药物 如重组人粒细胞集落刺激因子、促红细胞生成素、白介素D11等。2、镇痛药物 如吲哚美辛、曲马多、吗啡等。3、抗呕吐药物 如多潘立酮、格拉司琼、托烷司琼等。4、抑制骨破坏药物 如帕米膦酸二钠、唑来膦酸等。