恶性肿瘤发生与发展的物质基础是核酸及蛋白质的生物合成。在合成的过程中，从其前体形成核苷酸，此后按一定顺序聚合成核酸。从分子生物学的角度，认为DNA是模板，以DNA为模板形成信使RNA(mRNA) 及各种转运RNA(tRNA) 共同在核蛋白体上以氨基酸为原料合成蛋白质。同时生成的某些酶又负责合成DNA和核苷酸，这一较为复杂的过程就是抗肿瘤药物作用的靶点。

　　临床上常用的抗肿瘤药物：1、直接破坏DNA并阻止其复制的药物如烷化剂、部分抗生素、铂类等。此类药物的作用位点是DNA，主要影响DNA的解旋和复制，同时可使DNA单链或双链断裂，使其细胞分裂无法进行，以控制肿瘤的发生与发展。2、影响核酸(DNA、RNA) 生物合成的药物如抗代谢类药物：甲氨喋呤、氟脲嘧啶、阿糖胞苷等。主要影响肿瘤细胞的酶系，使DNA或RNA的前体物合成受阻，最后达到DNA或RNA形成障碍，影响核酸生物合成，致肿瘤细胞生长繁殖受到抑制，促使细胞凋亡。3、作用于核酸转录的药物如抗生素类药物：放线菌素-D、阿克拉霉素等。选择性作用于DNA模板，抑制DNA依赖性RNA多聚酶，影响RNA合成。4、影响微管蛋白合成的药物如植物类药：紫杉类、长春碱类、鬼臼碱类。主要影响有丝分裂，阻止其增殖期的进程。5、其他类药物如生物反应调节剂，可增强宿主抗肿瘤反应，增强宿主对细胞毒性物质的耐受能力，改变细胞膜结构，增强免疫原性，预防其细胞转化。靶向治疗药物是以肿瘤细胞的特性改变为作用靶点，在发挥抗肿瘤活性的同时，减少对正常细胞的毒性反应。