Leber遗传性视神经病变(Leber’s hereditary optic neuropathy,LHON)是一种因母系遗传造成线粒体传递障碍引起的,多见于年轻成年男性,以双眼急性或亚急性中央视力丧失为特征的带有遗传异质性的遗传性视神经疾病。既往认为本病无特殊治疗。但随着对其病因病机研究的进展也相继推出了一些相应的治疗手段,尤其药物艾地苯醌,作为辅酶Q10的一种合成类似物,在细胞代谢中具有重要作用,在线粒体膜内充当电子载体,还能保护细胞膜和脂蛋白免受氧化和脂质过氧化损伤。最初用于改善脑部病变,后LHON发现是由于线粒体DNA突变所致,因此国外学者采用艾地苯醌治疗LHON,双盲随机试验证实艾地苯醌治疗LHON的疗效、安全性和耐受性都很好,可以明显改善患者视力和色觉等。
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