现今不断涌现的新的化疗药物、多药联合的强烈化疗及造血干细胞移植的开展已使急性白血病的预后获得很大改善，但难治性和复发性病例仍缺乏有效的治疗方法，而且治疗过程中出现的不良反应也是一个亟待解决的问题。最近针对白血病细胞增殖情况提出靶向治疗成为治疗研究中的一个重要领域。如：（1）单克隆抗体的靶向治疗，我们应用CD33抗体，诱导复发白血病成功，特别急性早幼粒细胞白血病融合基因复发，应用CD33抗体缓解，随后做自体造血干细胞移植，患者治愈，现在已无病生存；（2）融合基因的靶向治疗；（3）凋亡调节因子的靶向治疗；（4）STAT信号转导途径的靶向治疗，最成功是慢性粒细胞白血病，国外报告疗效肯定，有理论基础；（5）DNA甲基化靶向治疗，部分白血病和MDS是甲基化导致的疾病，老年白血病用地昔他滨去甲基化，大大改善病人的预后；（6）细胞因子-受体介导的靶向治疗。所以靶向治疗在白血病开辟了新方法。